日本的iPS細胞研究:面向實際應用,新成果不斷湧現

塚崎朝子 [作者簡介]

[2018.03.01] 其它語言:ENGLISH | 日本語 | 简体字 | FRANÇAIS | العربية | Русский |

10年前,京都大學的山中伸彌教授成功製造出了人工誘導性多能幹細胞(iPS細胞)。10年後的今天,用這種細胞研製治療罕見疾病的藥品開始用於臨床試驗…,有關實際治療的應用研究也在步步進展之中。

把既有的免疫抑制藥物用於治療罕見疾病

誘導性多能幹細胞(iPS細胞),是一種能夠分化成構成身體各種細胞(肌肉、骨骼、心臟、肝臟、血管、神經…)的幹細胞,它可以利用極少量的皮膚碎片或血液等製造出來。自從發現這種幹細胞之後,山中伸彌把開發新藥和再生醫學並列為臨床應用的兩大支柱。作為「進行性肌肉骨化症(FOP)」這種罕見疾病的候選藥物,從2017年9月起啟動臨床試驗。使用iPS細胞開展藥物研發的臨床試驗開創全球先河,由京都大學iPS細胞研究所(CiRA)副所長戶口田淳也領導進行這項研究。

「進行性肌肉骨化症」是一種遺傳性難治之症,兒童時期開始發病,肌肉、肌腱、韌帶等全身纖維性結締組織慢慢骨骼化,關節的活動範圍變小,導致骨骼變形。最後有可能發展到無法進食或對呼吸造成障礙,最終導致死亡。這是一種罕見疾病,兩百萬人中可見一例,日本國內被認為有患者80人左右。雖然現已查出致病基因,但卻無有效治療辦法,是由國家提供醫療補助的指定罕見疾病。

戶口田等人用從患者的細胞製成的iPS細胞,研發出了減緩進行性肌肉骨化症病程發展的治療候選藥物。首先,用患者細胞成功製造出iPS細胞;然後,將其與正常iPS細胞比較,確認其再現了進行性肌肉骨化症的病症,比如發現其骨骼成分和軟骨分化機能特別強等等,查明了進行性肌肉骨化症導致異常骨骼的形成機制。再把這種iPS細胞與各種化合物進行反應,經過不斷反覆試驗,從6800多種物質中發現了免疫抑制劑「雷帕黴素」能有效阻止異常骨化現象。

這種藥物,在歐洲是用來抑制臟器移植排異反應的(日本未認可使用)。2014年日本認可這種藥物用於治療同屬罕見病的「淋巴管肌瘤病」。把現有藥物用於治療其他疾病,這種做法被稱作「藥物重定位」,因非預期藥物不良反應少而被認為安全性較高。

這次臨床試驗,除了京都大學,還在東京大學、名古屋大學、九州大學的多家醫院展開。把20名6歲以上的患者分成兩組,對其中一組使用雷帕黴素,花半年的時間來觀測用藥效果,力爭將其作為進行性肌肉骨化症的有效治療藥物而獲得認可。

現有藥物的「重定位」,由於已經做過人體安全性和藥物(代謝)動力學實驗,和新藥相比能夠大幅降低研發成本。但在患者人數不多的罕見疾病上,製藥公司難以期待獲得銷售利益,因而不願意實施成本以數千萬日圓為單位的臨床試驗。因此,只能依靠國家預算開展醫師主導的臨床試驗,擴大現有藥物的適用性。

  • [2018.03.01]

新聞記者。曾任《讀賣新聞》記者,主要撰寫醫學、醫療、科學技術方面的文章。國際基督教大學教養學系理學專業畢業。筑波大學研究所經營、政策科學研究科碩士課程畢業,東京醫科齒科大學研究所醫齒學綜合研究科碩士課程畢業。神奈川縣立保健福祉大學兼職講師。專攻醫療政策學、醫療管理學。著書有《iPS細胞何時造福患者?》(岩波書店),《挑戰新藥研發的日本科學家們》、《為防備不知不覺中罹患的疾病》(兩本均為講談社)等。在「日經Goodday」網站中連載「數值超標,你需要改善!——消滅代謝症候群的12個步驟」。

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