慶應大學團隊用iPS細胞找出延緩ALS病情發展的藥物

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【共同社5月20日電】日本慶應大學20日發佈消息稱,使用誘導多能幹細胞(iPS細胞)找出有希望的現有藥物,通過對疑難病症“肌萎縮側索硬化症”(ALS,又稱漸凍人症)患者實施臨床試驗確認到具有使病情發展延緩約7個月的效果。 採用“iPS藥物研發”的手法,以患者的iPS細胞重現疾病並找出效果較好的藥物。團隊方面表示:“在全球首次明確展現了iPS藥物研發的有效性。” 該團隊從患者的血液細胞制得能成為各種細胞的iPS細胞,讓其生長為神經細胞後,投入已用於其他疾病的1232種藥物並調查效果。仔細考察安全性和藥劑是否進入腦內等,選出用於帕金森病的“鹽酸羅匹尼羅”作為候選。 臨床試驗對象為20名ALS患者。讓一組人在半年裡每日服藥,另一組則服用不含有效成分的安慰劑。之後數個月對兩組人都投用藥物。 比較到死亡或病情惡化為止的時間,投用安慰劑的一組人為約22週,而一開始就服藥的一組人為約50週,出現了約7個月的差別。 ALS是控制肌肉的腦內和脊髓運動神經損傷導致肌力下降等的疾病,日本國內有約1萬名患者。一般認為發病後至死亡或必須使用呼吸機的時間為20~48個月。該團隊的教授岡野榮之(再生醫學)表示:“將盡最大努力早日使ALS不再是致命性疾病。”今後將進一步增加患者人數,詳細確認有效性。 把已用於其他疾病的藥物轉用於特定疾病的嘗試也被作為藥物研發手法之一。(完)

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