日本藥物研發試驗中有ALS患者病情停止惡化

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【共同社10月1日電】日本京都大學教授井上治久(神經內科學)等的團隊9月30日發佈消息稱,關於身體逐漸無法動彈的疑難病症“肌萎縮側索硬化症”(ALS,又稱漸凍人症),實施了使用患者的誘導多能幹細胞(iPS細胞)探尋對治療有效的現有藥物並給患者用藥的臨床試驗,結果9人中有5人出現了讓病情停止進一步發展的效果。 此前已有延緩病情發展的藥物,該團隊表示讓病情停止發展的藥物則是“全球首例”。井上指出,由於此次試驗的對像人數較少,要投入實用還需要進一步的臨床試驗,強調說“以科學的力量可以壓制ALS的可能性進入了視野”。 該團隊讓由患者皮膚製成的iPS細胞成長為運動神經細胞,再現了病狀。在通過被稱為“iPS藥物研發”的手法對該細胞投入包括現有藥物在內的藥物,測試了效果。結果發現,用於慢性髓性白血病治療的“博舒替尼”具有延緩病情發展的效果。 對發病初期且可見病情發展的9名患者用藥約3個月,結果5人在用藥期間病情沒有惡化;另4人未見改善,以與用藥前相同的速度惡化了。 比較兩者的血液後發現,神經細胞中特有的蛋白質的量在用藥前後並不相同。據悉,今後將調整用藥量等,併計劃以更多患者為對象實施臨床試驗。 日本的ALS患者約有9000人。由於運動神經細胞被破壞,全身肌肉會變得無法動彈,許多患者為了維持生命需要使用呼吸機。尚不清楚詳細的發病原理,基本治療方法也未確立。(完)

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