筋萎縮症薬を保険適用へ=国内最高の1億6700万円―厚労省

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筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の薬価について、厚生労働省が保険の対象となる薬では国内最高額となる約1億6700万円とする方向で調整していることが12日、分かった。13日に開かれる中央社会保険医療協議会(厚労相の諮問機関、中医協)の総会で保険適用が了承される見通し。

SMAは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。スイスの製薬大手ノバルティスファーマが開発したゾルゲンスマは、米国での価格が2億円を超え、国内での価格に注目が集まっていた。2歳未満の患者に1回投与し、年間の対象患者数は25人程度と見込まれる。

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