當前運用iPS細胞進行的新藥研發與再生醫療正如火如荼地發展，這項關鍵技術為罕病治療帶來了曙光與希望。透過患者自身細胞來模擬致病機制，藉此評估投藥效益的嶄新手法，正大幅改變傳統的藥物開發流程。此外，2026年2月，為推動脊髓損傷再生醫療產品之實用化，官方宣布將著手建置生產製造體系，充分顯示該領域已邁入落實於社會應用的階段。本次專訪邀請到慶應義塾大學再生醫療研發中心負責人岡野榮之教授，分享iPS細胞帶來的新藥研發革命。

為尚無根治藥物的罕病ALS帶來重大突破

岡野教授是將iPS細胞研究與「實際醫療應用」結合的世界頂尖學者之一。iPS細胞可由皮膚或血液所取得的檢體產製而成，具有分化為體內各種細胞的特性。研究團隊善用此特性，將iPS細胞分化為神經疾病細胞以模擬病理狀態，並推動其應用於新藥研發與再生醫療。

特別是在ALS（肌萎縮側索硬化症，俗稱漸凍症）治療藥物的開發上，他貫徹從基礎研究至臨床應用的一致性，引領iPS細胞邁向臨床實用的階段。

ALS是一種運動神經逐漸喪失功能的進行性罕見疾病。由於連結大腦與肌肉的神經細胞死亡，患者會漸漸失去控制全身肌肉的能力，最終連呼吸都變得困難。由於意識與感覺仍能維持，患者必須在清楚感受自身機能漸喪失的情況下與病魔對抗。目前日本約有一萬名患者，迄今仍未有根本性的治療法或有效藥物。

岡野教授表示：「在ALS藥物研發的道路上，已經歷過無數次失敗」。過去藥物研發的主流，乃先製作與患者帶有相同基因突變的實驗鼠，再將對實驗鼠具有療效的藥物應用至人體。然而，雖然已有超過十種藥物在實驗鼠身上有效並進入臨床實驗，但在人類身上幾乎未見明顯成效。

「人類與老鼠的神經細胞特性及神經迴路結構，本質上存在差異。特別是關於中樞神經系統疾病，此差異便成了關鍵性的障礙。」

為了克服此一問題，岡野教授的研究團隊研發出獨特技術，將ALS患者細胞製成iPS細胞，再進一步使其分化為運動神經元（運動神經細胞）。

這些源自人類的ALS運動神經元，能在培養皿中忠實呈現患者的病理機制，例如神經突起異常縮短、細胞過度興奮或提早死亡等現象，這些ALS患者大腦與脊髓間所發生的病變，如今皆能透過培養皿直接觀察，這項高精度的模型為ALS研究帶來重大突破。