研究發現既有藥物對ALS具顯著療效

岡野教授研究團隊利用人類細胞模型，嘗試透過「舊藥新用」（Drug Repositioning）尋找有效治療ALS的藥物。這個方法是將已確認安全性的藥物應用於其他疾病，大幅減少開發時間與成本。

「iPS細胞能製作出與患者帶有相同變異基因的人類細胞。由於它可以分化為人體各種細胞，亦可製作出重現器官結構的三次元類器官（organoid），因此，我們認為直接在有病變的人類細胞上進行藥物實驗，成功率會更高。」

岡野教授等人的研究假設獲得了證實，2018年，他們發現治療帕金森氏症的藥物「Ropinirole鹽酸鹽」，能改善ALS運動神經元的異常表現。

「Ropinirole鹽酸鹽成功展現了其改善ALS細胞神經突起縮短、抑制過度興奮，及防止細胞死亡的效果。」

2018年，這項成果發表於國際醫學期刊《Nature Medicine》，獲得醫界高度矚目。更重要的是，該研究並未止步於基礎研究階段，而是迅速推進至實際患者的臨床實驗上。

2018年12月，慶應義塾大學展開了一項由醫師主導的臨床實驗計畫，測試Ropinirole鹽酸鹽對ALS患者的療效與安全性。該計畫中，約20名實驗對象皆呈現出了良好的結果，目前正準備進入下一階段的實驗。

「從使用iPS細胞進行藥物研發到實際臨床實驗，這嶄新的流程與速度可說是過去傳統開發流程難以想像的。」

運用iPS細胞進行藥物研發的另一個重要面向，在於它能夠釐清每位患者病情的個體差異。岡野教授研究團隊已從約250名患者建立iPS細胞，並詳細解析各自細胞的特性。這是因為「即使診斷病名同樣是ALS，但每位患者的病症其實非常多樣化，無法一概而論」。

為了因應這些不同個體差異，研究團隊正廣泛收集多種數據，包含基因定序（Genome）、細胞行為觀察，以及胞外囊泡（細胞分泌之微小物質）分析等。最終目標是透過AI人工智慧整合資料庫，建立一套能夠針對不同病患特質開立最佳處方箋的系統，實現「AI處方」願景。