4名脊髓損傷患者,有3人顯著改善

岡野教授的研究不僅止於藥物開發,在再生醫療臨床研究領域亦有驚人進展。團隊利用iPS細胞培養出神經前驅細胞(為神經細胞成長的中間階段,可分化為多種神經細胞),進行脊髓損傷患者的移植治療臨床研究。在針對4名接近重度四肢麻痺患者的臨床研究中,有2人病況明顯改善、有1人甚至進展到可進行步行的訓練,展現了驚人的恢復成效。

「將iPS細胞培養出的神經前驅細胞實際應用於移植治療,乃全球首創。有鑒於可明確提升療效,因此我們正朝向以附帶條件與期限的方式,力求在3至4年內取得許可,希望儘早投入臨床應用。」

2014年,日本修訂《醫藥品醫療機器法(藥機法)》,針對再生醫療等產品建立一套完備制度,只要能夠推定具有效性與安全性,便可於早期治療階段提供給患者使用。這項制度允許在核准後的7年內一邊累積臨床實證、一邊為患者提供治療,是一套領先全球的機制。

岡野教授說道:「不過,要讓這項治療真正普及,建置成熟的生產體系也是極為重要的課題」。除了推動新藥物、新療法研發,岡野教授也身兼慶應義塾大學生技新創公司K Pharma的首席科學長(CSO,Chief Scientific Officer),致力將基礎研究轉為實際應用,並透過商業化的營運模式,全力推動研發成果導入社會。

該計畫已逐步具體化,K Pharma公司與Nikon旗下子公司「Nikon細胞創新股份有限公司(NCLi)」合作,針對利用iPS細胞開發出的脊髓損傷治療再生醫療產品,積極建構臨床實驗所需的生產體制,目標是於2027年正式啟動由企業主導的臨床實驗。這不單是研發上的突破,更意味著包含生產與供給在內的醫療體系建設正趨於完善,顯示日本本地再生醫療在臨床實務應用上邁出了極具指標性的一步。