Vers une nouvelle ère de production des médicaments

À titre d’exemple d’utilisation de iPSC dérivées de cellules prélevées sur des patients atteints de maladies spécifiques, on peut citer la recherche clinique sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) conduite par le professeur Okano Hideyuki, de l’Université Keiô. En procédant à une sélection basée sur les cellules iPS, l’équipe du professeur Okano a pu identifier un médicament éventuel pour le traitement de cette maladie mortelle, qui détruit progressivement les cellules du nerf moteur du corps et finit par rendre les patients incapables de bouger, de parler ou de respirer. Le début des essais cliniques est prévu pour 2018.

Les chercheurs qui travaillent sous la direction d’Okano se sont également aperçus que la rapamycine inhibe la destruction des cellules de l’oreille interne provoquée par le syndrome de Pendred, une cause fréquente de surdité héréditaire. Et une équipe travaillant sous l’autorité du professeur Fukuda Keiichi, de l’Université Keiô, a découvert qu’un médicament couramment utilisé dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire est riche d’espoirs pour la guérison de la cardiomyopathie obstructive, un épaississement héréditaire du muscle cardiaque conduisant à une insuffisance cardiaque.

Au CiRA, l’équipe de recherche du professeur Tsumaki Noriyuki a utilisé la technologie des iPS pour identifier un médicament potentiel pour le traitement de deux maladies rares et réfractaires du squelette. Les chercheurs se sont aperçus que les statines, employées dans le monde entier pour faire baisser les niveaux de cholestérol, avaient un effet positif sur la formation d’os et de cartilage liée à l’achondroplasie, cause de nanisme, et sur la dysplasie thanatophore, une pathologie mortelle du squelette.