用iPS干细胞开发新药也有动作
人们也对从一开始就被视为两大支柱之一的新药开发充满期待。
药物候选物质最终能成为药品的成功概率据说只有数万分之一,有很多是因为中途发现有严重副作用等原因而放弃开发。iPS干细胞可以成为事先预测这些副作用的工具。比如,使用从人体iPS干细胞诱导转化而来的肝脏细胞,就可以预测药物对肝脏的毒性。此外,有些药物的副作用可能导致发生有可能伤及性命的心律不齐,也可以通过从iPS干细胞诱导转化而来的心肌细胞来预测。
人们寄以最大期待的是那些疑难病症。2012年,文部科学省和厚生劳动省发起了研究运用iPS干细胞治疗疑难病症的产学合作项目。这个项目的内容是,通过让疑难病症患者提供皮肤或血液等成体细胞,在京都大学等五个基地培养制作iPS干细胞,并诱导分化成患病部位的细胞,以此弄清病情进而开发出新药来。项目组和厚生劳动省的50个疑难病症研究小组合作,并有7家制药企业参与。京都大学和庆应义塾大学,从用于治疗其他疾病的药品中发现了可用于治疗“进行性肌肉骨化症”等6种疾病的候选治疗药物,计划通过临床试验到达能投入实用。
国家已经支出了100亿日元规模用于使用iPS干细胞治疗方法的实用化,但在人才培养等方面还存在问题。日本再生医疗学会已经开始实施“再生医疗认定医师”和“临床培养师”的认定制度,开始真正重视培育那些培养和加工细胞的技术人员。
这10年来,虽说iPS干细胞的临床研究已经开始,但距离大家都能享受成果的那一天还有很长的路要走。但是,以相信iPS干细胞的无限可能性而成为开拓先锋的山中伸弥为代表,世界上很多科学家正在不懈努力,在注意安全性和效率、风险和效益的平衡的同时,不断推进着相关研究。
标题图片:研究员们在京都大学iPS干细胞研究所的公开实验室里做实验(提供:京都大学iPS干细胞研究所)