無需擔心倫理問題的幹細胞：2012年獲諾貝爾獎

他從ES細胞中經常發現的24個遺傳基因（轉錄因子）中，最終鎖定了其中4個（Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc）進行研究，後來這4個遺傳基因被稱為「山中基因」。以逆轉錄病毒為DNA的載體，將這些遺傳基因組合到小白鼠的皮膚細胞中，就得到了功能類似於ES細胞的誘導性多功能幹細胞。之所以特意用小寫「i」命名為「iPS細胞（induced pluripotent stem cell）」，是希望能夠沾上風靡全世界的蘋果公司「iPod」的光。

其詳細製作方法和4個轉錄基因的情況，發表在美國科學雜誌《Cell（細胞）》2006年8月25日號上。不過，要把iPS細胞用於治療人類，還必須拿出人類iPS細胞也能製作的例證。從小白鼠到成功製作人類ES細胞花費了17年時間，而山中伸彌在次年2007年就成功製作出了人類iPS細胞。

由成纖維細胞培育而來的iPS細胞群。細胞群寬度的實際大小為約0.5mm（提供：山中伸彌教授）
京都大學山中伸彌教授（攝於2016年7月，時事社）

iPS細胞不僅可用於再生醫療領域，還潛藏著改變整個臨床醫學的可能性。比如說，將患者病灶細胞與他的正常細胞經過純淨培養得到的iPS細胞進行比較，可以弄清病理機制，便有望開發出治療藥物。出於擔心倫理問題而反對ES細胞的美國總統布希和教宗，都曾表示支持iPS細胞。所以，雖然當時還未有任何救治實績，2012年山中伸彌就獲得了諾貝爾醫學獎。

人類iPS細胞的發現，為實現再生醫療夢想的科學競賽打響了頭炮。

最初的製造方法有出現細胞癌化的擔心，而且製作效率也非常低。後來在選用遺傳基因和製作方法方面做了改進，安全性得以提高，最終從2014年起開始相關臨床研究。2014年9月12日，尖端醫療振興財團尖端醫療中心醫院（位於神戶市）為1位患有老年黃斑變性這一眼科難症的70多歲女性，移植了由其皮膚細胞培養的iPS細胞轉化而來的視網膜色素上皮細胞片層。

率領這個研究團隊的是日本理化學研究所的項目負責人、眼科醫生高橋政代。這個臨床實驗的主要目的是評估安全性，計劃檢驗的是移植後4年以上的時間內細胞的生長情況以及是否會出現癌化。目前2年已經過去，還沒有出現問題。但是，原本計劃在2015年實施的第2個病例，由於在從患者細胞培養製作的iPS細胞中發現了多個遺傳基因突變，已經終止實施。