无需担心伦理问题的干细胞：2012年获诺贝尔奖

他从ES细胞中经常发现的24个遗传基因（转录因子）中，最终锁定了其中4个（Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc）进行研究，后来这4个遗传基因被称为“山中基因”。以逆转录病毒为DNA的载体，将这些遗传基因组合到小白鼠的皮肤细胞中，就得到了功能类似于ES细胞的诱导性多功能干细胞。之所以特意用小写“i”命名为“iPS干细胞（induced pluripotent stem cell）”，是希望能够沾上风靡全世界的苹果公司便携式音乐播放器“iPod”的光。

其详细制作方法和4个转录基因的情况，发表在美国科学杂志《细胞》2006年8月25日号上。不过，要把iPS干细胞用于治疗人类，还必须拿出人类iPS干细胞也能制作的例证。从小白鼠到成功制作人类ES细胞花费了17年时间，而山中伸弥在次年2007年就成功制作出了人类iPS干细胞。

由成纤维细胞培育而来的iPS干细胞群。细胞群宽度的实际大小为约0.5毫米（提供：山中伸弥教授）
京都大学山中伸弥教授（摄于2016年7月，时事社）

iPS干细胞不仅可用于再生医疗领域，还潜藏着改变整个临床医学的可能性。比如说，将患者病灶细胞与他的正常细胞经过纯净培养得到的iPS干细胞进行比较，可以弄清病理机制，便有望开发出治疗药物。出于担心伦理问题而反对ES细胞的美国总统布什和罗马教皇，都曾表示支持iPS干细胞。所以，虽然当时还未有任何救治实绩，2012年山中伸弥就获得了诺贝尔医学与生理学奖。

人类iPS干细胞的发现，为实现再生医疗梦想的科学竞赛打响了头炮。

最初的制造方法有出现细胞癌化的担心，而且制作效率也非常低。后来在选用遗传基因和制作方法方面做了改进，安全性得以提高，最终从2014年起开始相关临床研究。2014年9月12日，尖端医疗振兴财团尖端医疗中心医院（位于神户市）为一位患有老年性黄斑变性这一眼科难症的70多岁女性，移植了由其皮肤细胞培养的iPS干细胞转化而来的视网膜色素上皮细胞片层。

率领这个研究团队的是日本理化学研究所的项目负责人、眼科医生高桥政代。这个临床实验的主要目的是评估安全性，计划检验的是移植后4年以上的时间内细胞的生长情况以及是否会出现癌化。目前2年已经过去，还没有出现问题。但是，原本计划在2015年实施的第二个病例，由于在从患者细胞培养制作的iPS干细胞中发现了多个遗传基因突变，已经终止实施。