2014年，癌症治疗药物“Opdivo”诞生

在美国开展的临床试验中，以非小细胞性肺癌、前列腺癌、大肠癌、肾癌等固形癌以及恶性黑色素瘤为对象，实施了投药试验，所有试验都确认有疗效。结果显示，对于黑色素瘤和肾癌，近30%有疗效（是指癌消失了或者癌缩小了一定比例之上的人所占的比例）。2012年在最权威的临床医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表了有关实验结果的报告。有评论认为，这是“过去30年中尝试过的众多癌免疫疗法中，具有最高疗效的”。有些患者甚至长期（一年以上）没有再复发。

在日本，小野药品工业公司以非小细胞性肺癌、肾癌等患者为对象，开展了安全性调查的第一阶段试验。有些病例显示疗效显著。其中，先期以预想疗效最差的黑色素瘤为对象进行新药开发。实际上，在日本国内，实施以黑色素瘤为对象的第二阶段试验，是时隔20年之后的第一次。

这种使用抗体的“癌症免疫疗法”，被美国科学类杂志《Science》评选为2013年的“年度突破（Breakthrough of the Year）”之一。2014年7月，Nivolumab以“Opdivo”的形式，率先在日本获准用于黑色素瘤的治疗，9月美国也获得通过。将其用于肺癌（有过治疗经历、处于发展期的扁平上皮肺癌）的治疗方面，在美国已经结束了试验阶段，进入优先审批环节。

小野药品工业公司研制的“Opdivo”（摘自该公司新闻稿）

现在，正在针对多种癌症实施临床试验，预计将依次适当扩大试验范围。而且，世界上众多制药企业，正在以“免疫检查点”为靶标研发多种新药。

2011年，百时美公司的抗CTLA-4抗体Ipilimumab，获得美国FDA批准（在日本的审批还在申请中）。CTLA-4和PD-1一样，都是免疫检查点因子，为了消除对免疫反应抑制的不同方面，同时使用这两种药物能够大幅改善药效。本庶佑和阿利森被评选为2014年度“唐奖”(Tang Prize)生技医药部门的首届获奖者（奖金5千万台币，相当于约1.7亿日元）。唐奖创设于台湾，有“东方诺贝尔奖”之称。